Synthèse de nouveaux lipides monocationiques: application en transfert de gènes

Avec la mise en évidence de l’implication d’un nombre grandissant de gènes dans de nombreuses maladies héréditaires, acquises ou infectieuses, l’intérêt pour le principe du transfert de gènes s’en est trouvé largement renforcé.

Cependant, si l’utilisation d’acides nucléiques possède un potentiel médical certain, encore reste-t-il à les transporter efficacement dans les cellules ciblées. En effet, compte tenu de ses caractéristiques physico-chimiques, l’ADN ne peut franchir seul les barrières qui le séparent du noyau.

Il est donc nécessaire de le vectoriser. Les vecteurs synthétiques représentent aujourd’hui une alternative prometteuse aux vecteurs viraux. Par l’amélioration de nos connaissances des conditions de transfection, nous avons développé trois nouvelles classes de lipides monocationiques (sels d’imidazolium lipophiles, phosphoramidates lipophiles polyinsaturés et N-hydroxyphosphoramidates lipophiles) et évalué leur efficacité de transfection à la fois in vitro et in vivo.

Note : le fichier pdf lié à cet article est le dossier complet Journées Bretagne-Pays de Loire 2005 (p.~21-33).